近年来，中风、阿尔茨海默病、帕金森病等神经系统疾病在全球范围内呈现出急剧增长的趋势，对人类健康构成了严重威胁，成为亟待解决的重大医学难题。传统治疗方法在应对这些疾病时，效果往往不尽如人意。而干细胞疗法的问世，为攻克这些顽疾开辟了全新的道路。

干细胞之所以能够用于治疗神经系统疾病，得益于其独特的生物学特性和多样的作用机制，这些特性使其在神经系统疾病的临床干预中展现出显著优势：

修复与替代受损细胞：帕金森病、脑卒中等疾病常常导致神经细胞受损甚至死亡。干细胞具有分化为神经元、神经胶质细胞等多种神经细胞的能力。在移植到体内后，受微环境诱导，干细胞可分化成相应的神经细胞，取代受损或死亡的细胞，从而恢复神经系统的结构和功能。例如，在帕金森病的治疗研究中，干细胞有望分化为能产生多巴胺的神经元，补充缺失的细胞，改善患者的运动症状。

分泌神经营养因子：干细胞能够分泌脑源性神经营养因子、神经生长因子等多种物质。这些因子可以促进神经细胞的生长、存活与分化，增强细胞之间的连接，刺激内源性神经干细胞增殖分化，进而保护和修复受损的神经细胞。以脊髓损伤治疗为例，干细胞分泌的因子能促进轴突再生与髓鞘形成，有助于恢复神经传导功能。

调节免疫功能：多数神经系统疾病都伴有炎症反应，而过度炎症会进一步加重神经损伤。干细胞可以调节免疫系统细胞的活性，抑制炎症因子的释放，减轻炎症反应。在多发性硬化症这类自身免疫性神经系统疾病中，干细胞能够抑制免疫细胞的异常激活，从而缓解病情。

促进神经环路修复：干细胞分化形成的神经细胞可以参与神经环路的重建，与周围的神经细胞建立突触连接，整合到现有的神经环路中，恢复神经信号的传递通路，对改善脑损伤后的大脑功能连接具有积极意义。

干细胞疗法在神经系统疾病的治疗上具有广阔的前景，可应用于多种病症，包括帕金森病、阿尔茨海默病、脊髓损伤、中风等。

2025年3月，我国科学家成功完成国内首例自体诱导多能干细胞（iPS）移植治疗帕金森病的临床试验‌，66岁的患者沈女士作为首例受试者，在3月1日接受微创手术后，目前已能实现全天自主行走，甚至恢复打太极、八段锦等运动能力，睡眠质量和生活质量均显著改善‌。

在另一项研究中，研究人员通过颈动脉移植途径植入10例帕金森病患者体内。每周1次，移植3次后，对患者进行移植前后帕金森病统一评分量表(UPDRS)和改良的Webster评分，并评估移植后不良反应。

结果显示，患者移植前后UPDRS评分具有显著性差异(P＜0.01),Webster评分有效改善患者行走姿势、震颤程度，自主运动及坐、起运动能力得到提高。

结论：患者移植HUMSCs后能够有效控制帕金森病的发病进程，有效改善受损的脑组织功能，提高患者生活质量。

2025 年 3 月 10 日，美国研究团队在行业期刊《Nature Medicine》上发表了一篇研究成果。该项临床试验于2021-2022年期间在美国多个医学中心招募了49名轻度阿尔茨海默病患者。

这项II期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，该研究将49名患者按照1:1:1:1随机分为四组：

安慰剂组：每月一次静脉输注安慰剂，持续4个月。

小剂量组：初始静脉输注2500万个MSCs，随后3个月每月输注一次安慰剂。

中等剂量组：每月静脉输注2500万个MSCs，持续4个月。

高剂量组：每月静脉输注1亿个MSCs，持续4个月。

结果显示，该临床试验主要终点达成：各组严重不良事件（SAE）发生率无显著差异（组1为0%，组2为7.7%，组3为7.7%，组4: 9.1%），无输注反应、过敏或淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）事件。

与安慰剂组相比，治疗组在第 39 周评估时有临床改善，在复合阿尔茨海默病评分方面和认知功能方面，治疗组较安慰剂组有改善。

在脑体积变化方面，治疗组较安慰剂组大脑萎缩减缓了 48.4%，其中左侧海马区萎缩减少 61.9%，且与MMSE 评分变化相关。此外，治疗还显示出了大脑炎症减轻，血管内皮功能改善。

发表于《Neural Regeneration Research》杂志上一篇论文阐述了脐带来源间充质干细胞治疗急性完全性脊髓损伤的结果。该临床试验得到了初步结论是人脐带间充质干细胞可以促进急性脊髓损伤后神经功能的恢复，具有显著的治疗效果。

脐带间充质干细胞治疗组中，9名患者（45%）从治疗前的ASIA分级的 A级改善到B级，2名患者（10%）从A级改善到C级。然而，在对照组中ASIA分级没有改善。ADL评分是确认神经功能恢复程度的重要评估手段。

结果显示，1名患者在治疗12个月后恢复了左小指的屈伸。治疗组在干细胞移植前后的运动和ADL评分均有显著改善，而对照组则无显著差异。

2024年9月，国内某医院行业期刊《当代干细胞研究》上发表了一篇干细胞治疗缺血性中风的荟萃分析，纳入了11项试验，共涉及576名患者，评估了间充质干细胞 (MSC)、单核干细胞 (MNC) 和多能成体祖细胞 (MAPC) 三种不同的疗法。

结果显示，间充质干细胞在降低死亡率和改善改良Rankin量表评分方面表现最佳，SUCRA值分别达到80%和98%。亚组分析表明，静脉移植在降低全因死亡率方面优于常规疗法。因此，研究得出结论：使用干细胞移植可降低缺血性中风患者的死亡风险，并改善其功能恢复情况。

2021年12月，伊朗马什哈德医科大学免疫学研究中心在行业期刊《Regenerative Therapy》上发表了一篇关于《骨髓间充质干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和有效性》的研究成果。

参与者年龄在18至75岁之间，患有渐冻症病史至少1年。15名患者(n=15)符合ElEscorial标准，确诊患有渐冻症，被选为本研究对象。

有效性评估：在应用骨髓间充质干细胞后，各个患者的ALSFRS-R值在3个月内保持稳定（图B). 所有患者的ALSFRS-R评分回归分析表明，与植入前评分相比，骨髓间充质干细胞移植1个月（β=0.81，R2=0.051；P=0.812）和3个月（β=0.86，R2=0.004；P=0.985）后ALSFRS-R斜率无显著降低（图A–B）。

  显示BM-MSC治疗前1个月以及治疗后1、3和6个月的ALSFRS-R评分

此外，还评估并比较了移植前后的FVC评分。与植入前相比，BM-MSCs移植后1个月和3个月的FVC斜率之间没有显著差异（图C–D)。个体患者在接受细胞治疗的3个月内，FVC 的平均值保持稳定（图D).

安全性评估：为了评估安全性，所有渐冻症患者在接受自体BM-MSC治疗后均接受了3天的监测。本次临床试验的15名患者在随访期间均未出现严重不良反应。第3天，所有患者均出现轻度/中度头痛，类似于标准腰椎穿刺后的头痛，这些症状在24小时后缓解。

结果表明：ALS患者的BM-MSCs的IT和IV移植是一种安全的手术，可以减缓疾病的进展。

结语

神经系统疾病一直是临床治疗中的棘手难题，而干细胞疗法的出现为其带来了新的希望。干细胞疗法不仅能够直接替代受损的神经细胞，促进神经再生，还能调节免疫功能。相信在不久的将来，这一创新治疗方式将攻克更多难题，让更多患者重获健康。