干细胞疗法如何治病？

四大机制守护人体健康

干细胞，作为一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，被誉为人体内的“万能细胞”。它们不仅能够自我复制，还能在特定条件下分化为多种功能细胞、组织或器官，这一特性使得干细胞在生物医学研究中占据了举足轻重的地位。近年来，随着生物技术的不断进步，干细胞治疗技术取得了显著进展，为疾病治疗、组织修复等多个领域带来了革命性的变化。

干细胞在医疗领域的应用主要基于其四大作用机制：多向分化潜能、旁分泌作用、免疫调节和细胞间物质传输。‌

多向分化潜能‌：干细胞具有在特定信号和局部微环境的刺激下分化为不同种类细胞的能力。例如，间充质干细胞可以分化为心肌细胞、血管内皮细胞、神经细胞等。这一特性使得干细胞在治疗骨关节炎、心脑血管疾病、糖尿病、神经退行性疾病等多种疾病中显示出巨大潜力。通过干细胞的分化，可以替代受损或功能丧失的细胞，从而恢复组织的正常功能。‌

旁分泌作用‌：干细胞能够分泌多种生长因子、细胞因子和趋化因子，这些因子在促进组织损伤的修复和再生中发挥着重要作用。例如，干细胞分泌的VEGF（血管内皮生长因子）能够促进血管新生，为受损组织提供充足的血液供应；IL-6（白细胞介素-6）则能够调节免疫平衡，减轻炎症反应。这些旁分泌作用使得干细胞在治疗烧伤、皮肤溃疡等疾病中具有显著效果。‌

免疫调节‌：干细胞通过调节免疫系统，可以抑制炎症反应，减少组织损伤。它们能够分泌具有免疫抑制作用的物质，如TGF-β（转化生长因子-β）等，从而抑制T细胞、B细胞等免疫细胞的过度活化，减轻自身免疫反应。此外，干细胞还可以通过细胞间物质传输，如外泌体，传递生物活性物质，进一步调节免疫系统的功能。‌

细胞间物质传输‌：干细胞通过外泌体等细胞间通讯方式，传递生物活性物质，如蛋白质、RNA等，这些物质在细胞间起着重要的信号传递和调节作用。外泌体作为干细胞分泌的一种重要囊泡，能够携带干细胞的遗传信息和生物活性分子，参与组织修复和再生过程。

潜力无限的医疗新星

干细胞能够治疗哪些疾病

‌干细胞疗法是一种采用干细胞的多向分化潜力来治疗疾病的技术。干细胞具备自我复制和多方向分化的能力，在特定条件下，它们能够发展成多种功能的细胞。通过将健康的干细胞或其外泌体植入患者体内，可以取代或修复受损的细胞和组织，从而治疗各种疾病。

‌自身免疫性疾病‌：如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等。干细胞疗法通过调节患者体内过度活跃的免疫系统，减轻对自身组织的损伤，缓解疾病症状‌。‘

2025年1月2日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。

这也是我国首款获批的干细胞治疗药物，国家药监局药品审评中心副主任王涛介绍，从2017年开始截至目前，我国一共批准了有120多款干细胞（药品）进入临床试验阶段，适应证涵盖血液系统、呼吸系统、心血管系统及自身免疫系统的疾病。

‌神经系统性疾病‌：如帕金森病、脑瘫、脊髓损伤等。干细胞具有分化为神经元的潜能，可以补充脑内缺失的多巴胺能神经元，或分化为神经细胞，促进神经细胞的修复和再生，从而改善疾病症状‌。

截止目前为止，美国国立卫生数据库（ClinicalTrials.gov）收录的干细胞治疗帕金森的临床试验有28项。

目的：分析讨论脐带间充质干细胞对于治疗帕金森病的疗效,以期为帕金森病的治疗提供参考。

方法：选取2018年1月-2019年1月在本院接受治疗的帕金森病患者60例，经过不同的治疗方式治疗后，观察两组患者的病情缓解情况，以此来判定治疗的疗效。

结果：根据统计结果,实验组的病情缓解情况明显优于对照组，两组比较P<0.05，差异有统计学意义。

讨论：脐带间充质干细胞对于治疗帕金森病的治疗，与左旋多巴比较具有更好的治疗效果,值得使用和推广。

‌心血管类疾病‌：如心肌梗死、心力衰竭等。干细胞可以分化为心肌细胞或支持细胞，促进受损心肌组织的修复和再生，改善心脏功能‌。

在Stem Cell Research & Therapy杂志上发表的文献中，日本一家诊所，首次给出了评估 Ad-MSC 在动脉硬化患者中的潜在应用的报告。

作者统计了在本诊所就诊的动脉粥样硬化患者，共有78人纳入研究。

首先，研究人员制备了患者的自体Ad-MSC，并将细胞浓度为1 × 10^7个细胞/ml的Ad-MSC悬浮冷冻保存在液氮中。为确保安全，所有细胞产品的生产程序均符合现行GMP的原则。采用了严格的质量控制和质量保证措施。

在治疗过程中，采取间充质干细胞静脉回输方式，回输的细胞数量为2930至20,000×10 ^4 个Ad-MSC。静脉回输时间约40分钟，回输过程中定期检查生命体征。平均进样次数为 1.58 ± 0.95。回输后，患者在诊所休息1小时，并定期检查生命体征。

结果表明，Ad-MSC 治疗显着改善患者 HDL、LDL 和残余样颗粒 (RLP) 胆固醇水平，并且未观察到与治疗直接相关的不良反应或毒性。

在治疗前 HDL 值异常的12 名患者中，11 名（91.7%）的值有所改善（图 b）。总体而言，治疗后的测量值与治疗前相比显着增加（p  <0.01）。此外，在治疗前LDL 水平异常的 8 名患者中，有 6 名（75%）在治疗后发现 LDL 胆固醇水平下降（图 1 a）。在绝大多数 RLP 水平异常的病例中也是如此，28 例中有 24 例（85.7%）水平下降（图 1 c）。

对于CAVI值异常的患者，经过治疗后这一数值有所改善。

18 例治疗前 IMT 值异常的患者， 治疗后 IMT 值显着下降（p < 0.01）。其中，一名 56 岁男性患者在 Ad-MSC 治疗前 ( a ) 和治疗后 ( b ) 的颈总动脉 IMT 示例显示，治疗后近 4 个月，IMT 从 1.7 毫米下降至 1.1 毫米。

在本项研究中，作者回顾性评估了动脉硬化患者队列中自体 Ad-MSC 给药的安全性和有效性。结果证明选择MSC治疗动脉硬化是明智的选择。

‌血液系统恶性肿瘤‌：如白血病、淋巴瘤等。通过替换患者体内异常的造血干细胞，可以恢复正常造血功能，并且清除体内的肿瘤细胞‌。

‌眼科疾病‌：如视网膜色素变性、角膜损伤等。干细胞移植能够分化相应的细胞类型，促进受损眼组织的修复和再生‌。

此外，干细胞还在糖尿病、哮喘、气管炎、肺气肿等呼吸道疾病，以及骨关节炎、肝衰竭、肝硬化等疾病的治疗中显示出良好的应用前景‌。

2025年，干细胞应用将几何级增长

更深入的临床应用已经到来

近年来，干细胞治疗技术取得了显著进展，成为全球生物医学研究的热点之一。

‌全球研究概况‌：据不完全统计，全球范围内干细胞临床研究项目已超过4000项，其中超过3000项已经完成或正在进行中。这些研究覆盖了广泛的医疗领域，包括血液病、免疫疾病、神经系统疾病、心血管疾病等。随着生物技术的不断进步，干细胞的提取、培养和分化技术也在不断完善，为干细胞治疗的发展提供了有力支持。

‌诱导多能干细胞（iPSCs）的突破‌：诱导多能干细胞技术的出现，进一步推动了干细胞治疗的发展。通过向成体细胞导入特定的转录因子，可以将其重编程为具有多向分化潜能的干细胞，即诱导多能干细胞。这一技术的突破，使得科学家可以在实验室中大量制备具有患者自身遗传信息的干细胞，为个性化治疗提供了可能。

‌市场规模持续增长‌：随着干细胞治疗技术的不断进步和临床应用的不断拓展，全球干细胞市场规模预计将从2023年的150亿美元增长至2034年的488.3亿美元，年复合增长率高达11.3%。在中国，干细胞医疗行业市场规模也在逐年上涨，从2018年的474.26亿元上涨至2023年的800亿元，并有望持续增长。这一趋势反映了干细胞治疗技术的巨大潜力和市场需求。

展望2025年，干细胞治疗领域将迎来更加广阔的发展前景和更加深入的临床应用。

‌技术进步推动创新‌：随着基因编辑技术、诱导多能干细胞技术等生物技术的不断进步，干细胞治疗将更加精准、高效。科学家将能够更精确地修改干细胞中的基因，从而用于治疗各种遗传性疾病；同时，通过诱导多能干细胞技术制备的患者特异性干细胞，将为个性化治疗提供更加有力的支持。

‌临床应用不断拓展‌：随着干细胞治疗技术的不断成熟和临床经验的积累，其临床应用范围将进一步拓展。除了传统的血液病、免疫疾病、神经系统疾病等领域外，干细胞治疗还将逐渐应用于更多难治性疾病的治疗中，如肝病、肺病、肾病等。此外，干细胞在美容、抗衰老等领域的应用也将逐渐得到推广和认可。

‌政策支持加强‌：各国政府对于生物医药产业的支持力度将不断加大，为干细胞治疗的发展提供有力的政策保障。政府将出台更多鼓励创新的政策措施，如加大科研投入、优化审批流程等，以推动干细胞治疗技术的研发和应用。

‌跨学科合作促进创新‌：干细胞治疗的发展需要多学科交叉融合和协同创新。未来，将有更多来自不同领域的科学家、医生和企业家携手合作，共同攻克干细胞治疗中的难题和挑战。通过整合各方资源和技术优势，推动干细胞治疗的创新和发展。

干细胞作为生命之源，具有巨大的医疗潜力和应用价值。随着生物技术的不断进步和临床应用的不断拓展，干细胞治疗将成为未来医学领域的重要发展方向之一。展望2025年及以后，我们有理由相信，干细胞治疗将在更多领域发挥重要作用，为人类健康事业作出更大贡献。